Cette maladie rare touche près de 500 patients en France. Elle est caractérisée par un dysfonctionnement de la moelle osseuse et par la destruction des globules rouges dans le sang (hémolyse). On parle d’hémoglobinurie paroxystique nocturne car l’hémolyse atteint le maximum d’intensité (paroxysme) au cours d’épisodes nocturnes. Actuellement, aucun traitement ne peut guérir cette maladie. Simplement en ralentir les effets.
